努力搬砖吧！史上最贵药每支1448万元在美上市！

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210万美元！史上最贵药物获批上市

　　5月24日，美国食品和药物管理局(FDA)批准了制药巨头诺华公司(Novartis)治疗婴儿肌肉萎缩症的一次性治疗方案。这个名为Zolgensma的基因疗法可取代所有脊髓性肌肉萎缩症(SMA)儿童患者终身的慢性治疗。

　　SMA是一种遗传性疾病，如果不治疗，患者通常会在2岁之前死亡。科学家们认为，造成SMA的原因是患病婴儿控制肌肉的运动神经里的某种蛋白质出了问题，使得神经讯号的传递受到阻碍，造成肌肉的收缩失常。据悉，每11,000名新生儿中就有一人受到此类疾病影响。

　　Zolgensma的基因疗法原理是，将新DNA引入体内以纠正错误基因。美药管局称，这是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，一次性静脉内给药便可修补相关基因缺陷，从而改善肌肉功能，提高患者生存率。临床试验显示，患儿用药后运动能力明显改善，能够控制头部活动，并在无支撑情况下坐立。

　　虽然是一次性给药，诺华给Zolgensma的定价高达212.5万美元(约合人民币1467万元)，这是目前世界上最昂贵的药物，不过诺华表示，可以5年分期付款。

　　对于高出天际的治疗价格，诺华方面解释称，公司使用了基于价值的定价框架，将Zolgensma的价格定在低于多个既定基准的50%左右，其中包括当前10年期的慢性SMA治疗成本。据悉，一般情况下，10年期的慢性SMA治疗成本大约为410万美元。“患者在10岁前的治疗费用就超过了400万美元，而且这种治疗不能停，如果停止，疗法就会失效”，诺华CEO Vas Narasimhan说道。

　　目前针对儿童和成人脊髓性肌萎缩的另一种治疗方法是Biogen的Spinraza，其第一年的定价为750,000美元，此后每年的定价为375,000美元。

　　在Zolgensma获批上市当天，诺华股价收涨3.65%，报87.52美元。今年以来，该股累计上涨2%。

鼻毛弯弯 UID 598238

治病是和平常计算投入得失不一样的价值观，感谢好人让大家有得选，天价的医疗费比起没得选的绝望，只有当父母的才能体会

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藏匿人间 UID 397638

一线希望和放弃就是百分百的死亡，那一线希望是无价的！

jzyj UID 273627

鼻毛弯弯 发表于 2019-5-30 00:41
治病是和平常计算投入得失不一样的价值观，感谢好人让大家有得选，天价的医疗费比起没得选的绝望，只有当父 ...

有几人能选

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社保可以报销吗？呵可

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鼻毛弯弯 发表于 2019-5-30 00:41
治病是和平常计算投入得失不一样的价值观，感谢好人让大家有得选，天价的医疗费比起没得选的绝望，只有当父 ...

是的！希望天下的小孩都健康，生病的小孩都有药可治

昨天正好看到东方卫视做的关于这个的节目。请的嘉宾是复旦药学院的院长（好像是），他介绍说：
1、这个药确认是效果很好，一针见效
2、美国现行的医保、商业保险比我们完善，虽然是天价药，但也不是说普通人就绝对无法使用这种药，这方面值得我们国家学习（我们的社保和商业保险确实做得不够好）
3、中国的孤儿药研究机构只有10多家，目前全球已经研制同的孤儿药约400多种，其中只有30%引入了中国。需要国家有更多的政策支持，简化孤儿药的审批流程（因为病人少，很多临床实验病人都找不到好多）保证研制成功的孤儿药能有买得起的人（主要是要纳入社保支持），这些才会有更多的资金、企业愿意研制这些孤儿药，才能解决更多患罕见病人的病疼。

不说了，准备起床了，开始搬砖去了，离1448W还是差得太远（虽然那位嘉宾说引入国内肯定没有这么贵），多一分钱，就多一分安全感

名词解释：
孤儿药
由于药物的开发需要成本，罕见病的药物研究成本太高，市场需求又太小，正常情况下药物开发难以收回成本，因此没有企业愿意研发和生产罕见病的药物，造成了药物种类的稀缺外加价格昂贵，罕见病的治疗药物也被称为孤儿药（Orphan drug）。
罕见病（全球约为3亿人，中国超过7000万人）
根据世界卫生组织（WHO）给出的定义，罕见病指的是患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病，常见的有白血病、血友病、苯丙酮尿症、白化病、成骨不全症、戈谢病等。虽然不同国家对罕见病的认定标准存在一定差异，我国也尚无明确的定义，但是世界上已经确诊的罕见病就已经有近7000种，并且其中有80%都是遗传性疾病。

绞绞糖 UID 248379

独门秘籍就是值钱，没办法，努力板砖，看印度阿三10年内能不能仿制出来

qq275250752 UID 888626

不吹牛逼，在座各位，绝大部分努力搬砖一辈子，也买不起一只

fyxyz UID 134341

只能希望以后能便宜起来，成为大众能用上的药

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